Científicos desarrollan con éxito terapia genética contra la ceguera
Una nueva terapia genética parece tener el potencial necesario para tratar una forma común de ceguera que afecta a menores y adultos.
Colombia.com - Tecnología
Una nueva terapia genética parece tener el potencial necesario para tratar una forma común de ceguera que afecta a menores y adultos.
La técnica se basa en sustituir un gen defectuoso en el ojo por una copia funcional normal que suministre una proteína necesaria para que puedan trabajar las células fotosensibles de los ojos.
La retinitis pigmentosa vinculada al cromosoma X se debe a un defecto genético que se transmite de madres a hijos varones. Las niñas son portadoras del defecto, pero no desarrollan el tipo de pérdida de visión que aparece entre los varones.
Esta dolencia comienza a temprana edad, así que aunque los niños afectados nacen pudiendo ver, poco a poco pierden la visión, y muchas veces se quedan ciegos en la segunda década de vida.
El equipo de William W. Hauswirth y Alfred S. Lewin, de la Universidad de Florida, y sus colegas de la Universidad de Pensilvania, afrontaron con éxito el reto tecnológico de clonar una copia funcional del gen afectado en un virus que sirvió como vehículo para transportarlo hasta la parte apropiada del ojo.
También clonaron un "interruptor" genético para activar el gen una vez que estuviera en su lugar, de modo que éste pudiera comenzar a producir una proteína necesaria para que volvieran a funcionar las células dañadas de los ojos.
Los investigadores fueron capaces de curar animales aquejados de retinitis pigmentosa vinculada al cromosoma X. Los genes inyectados llegaron con precisión al sitio en que eran necesarios, y no a otras partes del cuerpo.
Este estudio ha sido por tanto una buena aproximación a cómo podría funcionar la terapia genética en las personas.
La retinitis pigmentosa vinculada al cromosoma X se debe a un defecto genético que se transmite de madres a hijos varones. Las niñas son portadoras del defecto, pero no desarrollan el tipo de pérdida de visión que aparece entre los varones.
Esta dolencia comienza a temprana edad, así que aunque los niños afectados nacen pudiendo ver, poco a poco pierden la visión, y muchas veces se quedan ciegos en la segunda década de vida.
El equipo de William W. Hauswirth y Alfred S. Lewin, de la Universidad de Florida, y sus colegas de la Universidad de Pensilvania, afrontaron con éxito el reto tecnológico de clonar una copia funcional del gen afectado en un virus que sirvió como vehículo para transportarlo hasta la parte apropiada del ojo.
También clonaron un "interruptor" genético para activar el gen una vez que estuviera en su lugar, de modo que éste pudiera comenzar a producir una proteína necesaria para que volvieran a funcionar las células dañadas de los ojos.
Los investigadores fueron capaces de curar animales aquejados de retinitis pigmentosa vinculada al cromosoma X. Los genes inyectados llegaron con precisión al sitio en que eran necesarios, y no a otras partes del cuerpo.
Este estudio ha sido por tanto una buena aproximación a cómo podría funcionar la terapia genética en las personas.
Con medios