Anemia de células falciformes: EE.UU aprueba nueva terapia para combatir la enfermedad

La anemia de células falciformes es un tipo de anemia que forma parte de un grupo de trastornos hereditarios conocido como "enfermedad de células falciformes". Esta enfermedad afecta la forma de los glóbulos rojos que llevan oxígeno a todo el cuerpo, así lo indica la biblioteca de medicina de Estados Unidos, Mayo Clinic. 

Pese a que en condiciones normales los glóbulos rojos son redondos y tienen una alta flexibilidad para desplazarse con mayor facilidad por los vasos sanguíneos, quienes padecen esta enfermedad tienen algunos de sus glóbulos rojos en forma de media luna, lo que impide el flujo sanguíneo normal. 

Cifras oficiales del Instituto Nacional de Salud indican que este trastorno afecta a aproximadamente 100.000 personas en Estados Unidos. Se estima que es más común entre los afroamericanos y, aunque es menos prevalente, también afecta a los hispanoamericanos.

Los especialistas señalan que la anemia de células falciformes no tiene cura; sin embargo, existen alternativas de tratamiento que ayudan a aliviar los síntomas y a prevenir las complicaciones asociadas con la enfermedad.

Pero en fechas recientes, un grupo de científicos desarrolló un nuevo tratamiento de edición genética que puede abordar de manera más eficiente esta enfermedad en mayores de 12 años.

Se trata de Casgevy, un medicamento que ya fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés), como un tratamiento revolucionario que marca un hito trascendental en el campo de la medicina. 

Este fármaco desarrollado por el laboratorio Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, ofrece una nueva esperanza para los afectados por esta enfermedad genética, ya que puede corregir la mutación que la produce. 

El único inconveniente es que su fabricación implica un proceso largo y costoso que incluye la extracción de células madre sanguíneas, la modificación genética mediante la tecnología CRISPR para corregir la mutación responsable, y la posterior reintroducción de las células modificadas en el paciente.

Frente a esta aprobación, el presidente estadounidense, Joe Biden, señaló que "es tremendamente prometedor para el desarrollo de tratamientos adicionales que salven vidas y da esperanza a los millones de estadounidenses que viven con otras enfermedades raras".