El medicamento más caro del mundo: un tratamiento para la hemofilia aprobado por la FDA

La hemofilia se define como un trastorno hemorrágico de carácter hereditario que se caracteriza porque la sangre no se coagula de manera adecuada causando hemorragias, tanto espontáneas como después de una lesión o cirugía abierta, así lo indican los Centros para la Prevención y el Control de Enfermedades (CDC).

De acuerdo con la entidad, esta enfermedad es causada por una mutación o un cambio en los genes encargados de dar la instrucción de producción de las proteínas necesarias para formar un coágulo de sangre.

Esta enfermedad se presenta en uno de cada 5000 bebés varones. Existen diferentes tipos de hemofilias: la tipo A y la tipo B, siendo la primera casi cuatro veces más común que la segunda. Aproximadamente la mitad de las personas afectadas tienen la forma grave de la enfermedad.

En cuanto a su tratamiento, expertos aseguran que la mejor forma para tratar la hemofilia es a través de la reposición del factor de coagulación que falta haciendo una infusión por vía intravenosa de concentrados preparados comercialmente, aunque también existen centros especializados para la atención médica de este tipo de trastornos.

En fechas recientes, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó un nuevo medicamento para tratar la hemofilia denominado Hemgenix, y aunque esta noticia parezca muy positiva, en realidad no lo es tanto, pues el fármaco tiene un costo extremadamente elevado.

De acuerdo con el fabricante del medicamento, la compañía de biofármacos CSL Behring, este medicamento será lanzado con un precio de $3.5 millones de dólares por tratamiento, convirtiéndolo en el fármaco más caro del mundo.

La terapia génica Hemgenix, está diseñada específicamente para tratar adultos con hemofilia tipo B, conocida también como enfermedad de Christmas, que padecen aproximadamente una de cada 40,000 personas, en su mayoría hombres.

Generalmente el tratamiento para esta enfermedad requiere infusiones intravenosas de rutina para mantener niveles altos del factor de coagulación faltante; sin embargo, este nuevo tratamiento ofrece una terapia alternativa con una infusión única.

Al respecto el doctor Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, destacó: “La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden tener un impacto negativo en la calidad de vida de las personas”.

Y agregó que, “La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan la enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”.